Национальное общество по изучению болезни Паркинсона и расстройств движений

Национальное общество по изучению болезни Паркинсона и расстройств движений

 
 

Открытое пилотное исследование интерферона y-1b при атаксии Фридрейха

В США проведено открытое исследование безопасности интерферона у-1b и его влияния на уровень фратаксина (белкового продукта гена FRDA, обусловливающего атаксию Фридрейха) и неврологическую симптоматику у 12 детей с атаксией Фридрейха. Интерферон у-1b вводился в виде подкожных инъекций 3 раза в неделю с эскалацией дозы от 10 до 50 мкг/м2 в течение первых 4 нед и с последующей неизменной дозой 50 мкг/м2 в течение 8 нед. Оценка безопасности осуществлялась с помощью лабораторных показателей, электрокардиограммы и мониторирования побочных явлений. Основным показателем эффективности этого исследования был выбран уровень фратаксина в крови. Также в исследовании определяли уровни фратаксина в различных тканях, уровни мРНК фратаксина, оценивали по рейтинговой шкале атаксию Фридрейха (Friedreich Ataxia Rating Scale, FARS) и другие неврологические показатели.

Интерферон у-1b показал хорошую переносимость с отсутствием в большинстве случаев серьезных нежелательных явлений; лишь у двоих пациентов были отмечены серьезные нежелательные явления (гриппоподобные симптомы), что потребовало уменьшения дозы. Небольшое, но статистически значимое снижение уровня фратаксина было отмечено в эритроцитах, моноцитах и тромбоцитах после 12 нед лечения, однако величина изменения была незначительной и варьировала в зависимости от типа клеток. После 12 нед лечения отмечалось также неврологическое улучшение по шкале FARS, но не по другим оценочным показателям. Каких-либо статистически значимых корреляций между уровнями фратаксина, баллами по шкале FARS и уровнем интерферона у-1b in vivo выявлено не было. Исследователями сделан вывод, что интерферон у-1b улучшает неврологический статус по шкале FARS без четкой связи с уровнем фратаксина. Необходимо проведение расширенного и более длитель ного плацебоконтролируемого исследования, включающего биохимическое исследование поражаемых при данной болезни тканей, для того, чтобы более полно оценить эффективность и применимость интерферона у-1b при атаксии Фридрейха.

Автор: 2014, Seyer L. et al.

Источник: Open-labelpilot study of interferon gamma-1b in Friedreich ataxia //Acta Neurol. Scand. 2014. doi: 10.1111/ane.12337

 

Информация предназначена исключительно для специалистов здравоохранения и не должна быть использована в качестве советов или рекомендаций по лечению