Национальное общество по изучению болезни Паркинсона и расстройств движений

Национальное общество по изучению болезни Паркинсона и расстройств движений

 
 

Прямое репрограммирование фибробластов пациентов с болезнью Гентингтона в нейроноподобные клетки

Недавние достижения в транс-дифференцировке одного типа клеток в другой сделали возможным прямую конверсию фибробластов пациентов с болезнью Гентингтона (БГ) в нейроны с помощью определенных факторов транскрипции или РНК-процессинга. Однако данная возможность до настоящего времени не проверялась. В связи с этим в обозреваемой работе было продемонстрировано, что фибробласты, полученные от пациентов с БГ, могут быть напрямую трансдифференцированы в нейроноподобные клетки с помощью инактивации гена, кодирующего белок, связывающий полипиримидиновый тракт. Трансформированные напрямую нейроноподобные клетки от больных с БГ были позитивными по экспрессии Tuj1, NeuN, DARPP-32 и у-аминомасляной кислоты. В них наблюдались распад аксонов, нарушение аксонального ветвления, повышенная клеточная гибель и агрегация мутантного гентингтина.

Представленные данные указывают на то, что нейроноподобные клетки, напрямую полученные из фибробластов пациентов с БГ, повторяют основные аспекты нейропатологических характеристик БГ и, следовательно, представляют собой дополнительную модель для изучения заболевания и валидации терапевтических подходов.

Автор: 2014, Liu Y. et al.

Источник: Direct reprogramming of Huntington’s disease patient fibroblasts into neuron-like cells leads to abnormal neurite outgrowth, increased cell death, and aggregate formation // PLoS One. 2014. V 9. № 10. P. E109621.

 

Информация предназначена исключительно для специалистов здравоохранения и не должна быть использована в качестве советов или рекомендаций по лечению